[주제 세부 소개]
지질나노입자(LNP)는 코로나19 팬데믹 당시 mRNA 백신의 신속한 공급과 같은 혁신을 가능케 한 현대 유전자 의약품 전달 기술의 핵심 축입니다. 백신을 넘어, LNP는 유전자 편집 및 단백질 대체 치료제 분야에서도 발전을 이끌고 있습니다. 제형 파라미터는 RNA의 캡슐화, 보호, 엔도솜 탈출(endosomal escape)에 있어 매우 중요하며, 이는 효력과 안전성을 좌우하는 핵심 요소입니다. LNP를 펩타이드, 항체, 당류, 또는 압타머(aptamer)와 접합(conjugation)하면 조직 특이적 표적화와 수용체 매개 흡수가 가능해져 표적외 효과(off-target effects)를 줄일 수 있습니다. 접합 가능한 지질 앵커(lipid anchor)는 리간드의 배향, 안정성, 접근성을 결정하며, 이는 표적화 효율과 치료 성능에 있어 핵심적인 요소입니다.
지질 백본(backbone)으로부터 다양한 지질 사슬, PEG 길이, 접합 가능한 말단기를 상호 교환할 수 있는 접합형 지질 툴박스(toolbox)가 개발되었습니다. 본 발표에서는 서로 다른 지질 및 접합기(conjugation group)들의 다양한 장단점을 규명합니다. 접합용 고품질 지질의 안정적인 공급을 보장하기 위해, 첨단 분석 기법을 갖춘 확장 가능한 합성 QbD(Quality by Design) 접근법이 활용되었습니다.
[연사 소개]
Matthieu Giraud 박사(PhD, MBA)는 주요 CDMO에서 연구개발(R&D), 산업화, 글로벌 사업 리더십을 아우르는 25년 이상의 경력을 보유한 제약업계 고위 임원입니다. 현재 CordenPharma에서 Lipids & Nanomedicines Services 부문 시니어 디렉터 겸 글로벌 플랫폼 총괄(Global Platform Head)을 맡고 있으며, 유럽, 미국, 아시아 전역의 글로벌 사업을 총괄하면서 지질 기반 전달 시스템과 핵산 기술을 포함한 첨단 치료제 모달리티(modality)의 기술 개발과 사업 전략을 관리하고 있습니다.
Giraud 박사는 복합적인 제약 플랫폼의 혁신 추진과 스케일업에서 탁월한 실적을 보유하고 있습니다. 특히 코로나19 팬데믹 기간 동안, 그는 모더나(Moderna)의 mRNA 백신에 사용되는 핵심 지질 부형제(lipid excipient)의 스케일업 및 생산을 전 세계적으로 총괄하며, 지질나노입자(LNP) 기술의 전례 없는 규모의 신속한 산업적 상용화에 기여했습니다.
